技术平台
疾病动物模型设计与构建
疾病动物模型是生命科学研究的重要工具，在疾病机制解析、药物筛选和基因治疗验证中发挥关键作用。特别是针对遗传病、神经退行性疾病和肿瘤，精准的动物模型可模拟人类病理特征，加速临床转化。 湃博基因拥有全球领先的灵长类疾病模型设计与构建能力，依托非人灵长类进行转化医学研究，通过基因编辑和胚胎工程技术，构建高度拟人的疾病模型，涵盖肌肉、神经疾病等领域。我们的模型不仅推动疾病研究，也加速基因治疗新药的临床转化，助力精准医疗发展。
靶向性递送载体开发
基因治疗的成功依赖于高效、安全、精准的递送系统，其中腺相关病毒（AAV）和脂质纳米颗粒（LNP）分别代表病毒和非病毒递送的主流策略。优化其设计对提升治疗效果至关重要。 湃博基因独创高效、经济的靶向性递送载体筛选平台，融合高通量筛选、体内验证与AI优化，精准筛选AAV、LNP等载体，提升靶向性、递送效率和安全性，同时降低成本。该技术突破现有载体覆盖受限、成本高昂等瓶颈，加速基因治疗的临床转化。
基因治疗新药设计
湃博基因专注基因治疗创新，围绕基因编辑、基因替代、基因调控等核心技术，开发长期有效、安全可控的基因疗法。依托灵长类动物模型与递送载体平台，我们推动基因治疗从实验室迈向临床，为罕见病及遗传病患者带来突破性解决方案。湃博基因在DMD等遗传疾病研究方面取得卓越成果，正在加速基因治疗的临床转化。
F.A.Q.
关于湃博基因常见问题解答
湃博基因的研究主要聚焦于遗传性疾病，尤其是那些涉及肌肉和神经系统的复杂疾病。
湃博基因专注于遗传性疾病的基因治疗研发，主要涵盖以下三大核心业务：
1.灵长类动物模型构建：基于全球领先的灵长类动物疾病模型构建体系，精准模拟人类疾病病理，为药物研发和基因治疗提供临床前数据支持。
2.基因递送系统研发：开发高效的病毒及非病毒递送载体平台（如AAV、纳米颗粒等），确保治疗基因精准、高效地递送至目标细胞或组织。
3.基因治疗新药设计：基于基因编辑（如CRISPR/Cas9）、基因替代及基因调控技术，设计并开发针对遗传性疾病的创新治疗方案，特别是神经肌肉疾病、神经发育疾病等。
湃博基因的核心竞争力在于其灵长类动物疾病模型构建能力，能够比传统的小鼠模型更精准地模拟人类疾病的生理和病理过程。公司还拥有强大的基因递送平台，结合先进的基因编辑技术，能够高效地修复或替代突变基因。此外，团队在遗传性疾病治疗和药物研发方面有着深厚的技术积累。
与传统的小鼠模型相比，灵长类动物（如猴子）与人类在基因组、代谢、神经系统和疾病机制上具有更高的相似性，能够更准确地模拟人类疾病的病理过程和治疗反应。通过使用灵长类动物模型，湃博基因能够提供更可靠的临床前数据，提升药物研发的成功率，并缩短临床试验周期。
湃博基因的未来发展方向集中在基因治疗新药研发、灵长类动物模型技术的拓展以及精准医疗的全球推广。我们致力于通过创新技术，突破遗传性疾病的治疗瓶颈，为患者提供更加有效、安全的治疗方案，推动基因治疗行业的持续进步。