PGB-D101
适应症：杜氏肌营养不良症（DMD）
研发阶段：临床前研究
药物机制：基因激活Utrophin替代Dystrophin，从而覆盖所有突变类型的DMD患者。
PGB-D102
适应症：杜氏肌营养不良症（DMD）
研发阶段：临床前研究
药物机制：基因编辑DMD基因，跳跃50号外显子突变，进而修复正常表达框，合成截短的Dystrophin蛋白。
PGB-D103
适应症：杜氏肌营养不良症（DMD）
研发阶段：临床前研究
药物机制：通过小核酸干扰DMD pre-mRNA的剪接机制，跳跃突变外显子，进而恢复正常的表达框，合成截短的Dystrophin蛋白。
PGB-D201
适应症：雷特综合征（RTT）
研发阶段：临床前研究
药物机制：通过调控MECP2基因表达对RTT进行替代治疗。